CAR-T疗法开发中国位处前列,国内领先企业有哪些?

来源:医药经济报      发布日期:2017-07-14    浏览量:745

当地时间周三,FDA 针对诺华(Novartis)的 CAR-T 疗法 CTL019 召开了肿瘤药物咨询委员会(ODAC)会议。最后,咨询委员会专家以 10:0 的投票一致推荐批准该药用于治疗 3~25 岁的复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者。


这一结果令整个 CAR-T 疗法研究领域感到振奋。投票开始前,诺华在 CAR-T 疗法开发上的"劲敌"——Kite 制药的 CEO 发文称:“今天无关乎生意或竞争,这是在推动一个有望为癌症治疗带来变革的科学技术。”


FDA 将在 10 月 3 日对 CTL019 做出最终审批决定,而 Kite 制药的 CAR-T 疗法的审评截止日为 11 月 29 日。


CAR-T 疗法是肿瘤免疫治疗领域的“网红”,通过使用修复的免疫细胞攻击并摧毁恶性肿瘤,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。2013 年末至今,该领域受到密切关注。


据 Coherent Market Insights 分析,CAR-T 细胞治疗预计 2028 年全球市场规模将达 85 亿美元,未来的市场空间预计在 350 亿~1000 亿美元之间。


美国遥遥领先 中国紧随其后

在 CAR-T 疗法的开发上,美国遥遥领先,中国紧随其后,欧洲和日本大幅落后。美国是 CAR-T 技术的起源地,诺华、Kite 和 Juno 在 CAR-T 疗法的开发上处于领先地位,并且已在多项临床试验中率先获得了大量数据,引领着 CAR-T 的潮流。另外还有多家小型生物医药公司也分别在各自领域取得了一定突破,比如 Cellectis(使用异体T细胞)、CBMG 等。


中国此次也把握住了这一时代潮流。据美国 Clinical Trials.gov 网站对“Chimeric receptor”的搜索结果,目前中国登记开展 CAR-T 临床研究项目 109 项,已经在数量上超过欧洲,仅次于美国。其中,西比曼、博生吉、合一康及宇研生物走在前列,2015 年以后,银河生物、科济生物、安科生物、恒瑞医药、中源协和等公司也大手笔布局 CAR-T 细胞治疗。

    

走在研发前沿的国内企业


1.西比曼生物科技


西比曼生物科技于 2014 年在美国纳斯达克挂牌上市,成为第一个在美国纳斯达克上市的中国细胞生物医药科技公司。西比曼的 CAR-T 临床研究主要与解放军总医院(三〇一医院)韩为东教授合作,2015 年 2 月以 1200 万收购了三〇一医院韩为东教授组的 4 项 CAR-T 产品,并保留后续产品的优先收购权。


西比曼在 CAR-T 疗法的临床试验主要集中在临床Ⅱ期,从目前公司公布的临床试验结果来看,初步显示这些产品相对安全、可行和有效。值得一提的是,其针对实体瘤 EGFR 靶点的 CAR-T 疗法“CBM-EGFR.1”的Ⅰ期临床数据,在多种类型实体瘤上取得了应答,研发进度处于国际领先。


2.博生吉


博生吉作为先行的国内免疫细胞疗法开发公司,主要业务为开发细胞治疗技术(CAR-T、CAR-NK、aAPCCTL 和 aAPCNK 技术)和抗体靶向药物。2015 年 6 月,安科生物出资 2000 万元与博生吉强强联手,成立合资公司,专攻 CAR-T 细胞治疗技术研究及产业化运作。博生吉目前已经有 3 个 CAR-T 项目处于临床 Ⅱ 期,其中包含了较难治愈的多种实体瘤,研发进度在国内处于领先位置。


此外,国内优秀的开发 CAR-T 疗法的公司还有药明巨诺、吉凯基因、科济生物、复星凯特、恒润达生等。    


CAR-T疗法定价难题

对于目前走在最前列的诺华来说,不能忽视 CTL019 获批后的定价和可及性问题。对此,诺华全球药物开发主管兼首席医疗官瓦斯·纳拉辛汉(Vas Narasimhan)上个月对彭博社表示,公司会将干细胞移植费用作为一个衡量标准,也在考虑按疗效付费的协议。


今年早些时候,英国的药物成本监管部门国家健康与临床卓越研究所(NICE)对相关数据进行测算发现,在儿童白血病的治疗上,CTL019 最高可值 64.9 万美元。  


CAR-T 药物应该获得较高的价格水平,因为其是作为一次性治疗药物使用,并且可以让一些没有其它治疗选择的患者获益。如果签订以疗效为基础的付费协议,可能会吸引保险公司接受更高的价格标签,因为这意味着,如果治疗失败,保险公司将得到费用返还。


今年 4 月发布的一份全球最昂贵药物排名显示,uniQure 公司的基因治疗药物 Glybera 以 120 万美元的价格占据榜首,但市场需求低迷迫使该公司将终止此药的销售。


近年来推出的高价药物还包括百健(Biogen)的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物 Spinraza(第一年花费75万美元,后续年均费用为一半),BioMarin 公司用来治疗超罕见 CLN2 疾病的药物 Brineura(价格为 70.2 万美元)。

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